2024年1月，美國FDA已對多款“first-in-class”新藥、新適應癥的批準做出監管決定，其中包括治療傳染性軟疣、輸血依賴型β地中海貧血、慢性炎性脫髓鞘性多發性神經病等。
1.Zelsuvmi治療傳染性軟疣
1月5日，Ligand公司宣布美國FDA批準其Zelsuvmi(berdazimer外用凝膠，10.3%)用于治療成人和一歲及以上兒童患者的傳染性軟疣。
Zelsuvmi是一種一氧化氮釋放劑，一氧化氮已被證明具有抗病毒特性。該藥物是第一個也是唯一一個可以由患者、父母或護理人員在家中、醫生辦公室外或其他醫療場所使用的局部處方藥，用于治療這種高度傳染性的病毒性皮膚感染。研發公司稱，其治療傳染性軟疣的作用機制尚不清楚。
這是美國批準的首個治療傳染性軟疣的家用藥物。
2.Dupixent治療嗜酸性食管炎
1月25日，制藥公司再生元(Regeneron Pharmaceuticals)與賽諾菲(Sanofi)聯合宣布，美國食品藥品監督管理局(FDA)批準其Dupixent（dupilumab，度普利尤單抗）用于治療1-11歲、體重至少為15公斤且患有嗜酸性粒細胞性食管炎(EoE)的兒童患者。Dupixent于2022年5月首次獲得FDA批準，用于治療12歲及以上、體重至少40公斤的EoE患者。
Dupixent目前是FDA批準專門用于治療這一患者群體的首款藥物。
Dupixent是一種全人源單克隆抗體，可抑制白細胞介素4 (IL-4) 和白細胞介素13 (IL-13) 途徑的信號傳導，并且不是免疫抑制劑。Dupixent單抗已被FDA批準治療包括特應性皮炎、哮喘、慢性鼻竇炎伴鼻息肉病（CRSwNP）、結節性癢疹和嗜酸性食管炎等疾病。
3.Casgevy治療輸血依賴性β地中海貧血
1月16日，美國FDA批準Casgevy（exagamgologene autotemcel【exa-cel】），這是一種CRISPR/Cas9基因編輯細胞療法，用于治療12歲及以上患者的輸血依賴性β地中海貧血(TDT)。
Casgevy是一種基于細胞的基因療法，通過靜脈注射進行一次性治療。該產品由患者的造血干細胞制成，使用CRISPR/Cas9技術對造血干細胞進行修飾，并將其移植回骨髓中。這導致γ-珠蛋白表達和胎兒血紅蛋白生成的增加。在TDT患者中，γ-珠蛋白的產生改善了α-珠蛋白與非α-珠蛋白的失衡，從而減少了無效的紅細胞生成和溶血，并增加了總血紅蛋白水平。
4.Gammagard Liquid治療慢性炎性脫髓鞘性多發性神經病
1月29日，美國FDA批準Gammagard Liquid（免疫球蛋白輸注10%【人用】），這種一種靜脈注射免疫球蛋白(IVIG)療法，用于改善患有慢性炎性脫髓鞘性多發性神經病(CIDP)的成年患者的神經肌肉殘疾和損傷。
在美國，Gammagard Liquid此前獲批作為≥2歲的成人和兒童患者的原發性體液免疫缺陷(PI)的替代療法，包括常見的免疫缺陷疾病、X連鎖無丙種球蛋白血癥、先天性無丙種球蛋白血癥、Wiskott-Aldrich綜合征和嚴重的聯合免疫缺陷疾病，但不僅限于上述疾病。Gammagard Liquid還可用于改善多灶性運動神經病(MMN)患者的肌力和殘疾的維持治療。該藥物在美國和加拿大以外也被稱為KIOVIG，已在全球66個國家獲得批準。
Gammagard Liquid是美國唯一被批準用于治療多種神經肌肉疾病適應癥的靜脈注射免疫球蛋白（IVIG），并且是FDA批準的唯一一種用于治療多灶性運動神經病作為維持治療以改善成人肌肉力量和殘疾的靜脈注射免疫球蛋白。
注意的是，Gammagard Liquid尚未在未接受過免疫球蛋白的CIDP患者中進行研究。在CIDP中，尚未對超過6個月的Gammagard Liquid維持治療進行評估。根據處方信息，并非所有患者都需要無限期維持治療以避免CIDP癥狀。任何超過6個月的治療都應根據患者的反應和持續治療的需要進行個體化。
5.HyQvia治療慢性炎性脫髓鞘性多發性神經病
1月16日，美國FDA批準Hyqvia（含重組人透明質酸酶免疫球蛋白輸注10%[人]），用于治療慢性炎性脫髓鞘性多發性神經病(CIDP)，作為預防成人神經肌肉殘疾和損傷復發的維持治療。據武田報道，該藥物現已成為美國成年CIDP患者的維持療法。
在美國，Hyqvia于2014年獲得首次批準，用于治療成人原發性免疫缺陷病(PI)。去年4月，該藥物已擴展適應癥范圍至2-16歲的兒童PI患者。
Hyqvia內含10%活性免疫球蛋白和重組人透明質酸酶，是FDA唯一批準的免疫球蛋白(IG)和透明質酸酶的組合，通過皮下注射，用于治療CIDP。該藥物的獲批，使其成為一種方便的皮下免疫球蛋白(SCIG)輸注療法，區別于傳統的IVIG治療。
6.Balversa治療尿路上皮癌
1月19日，美國FDA已全面批準Balversa(erdafitinib，厄達替尼)用于治療患有局部晚期或轉移性尿路上皮癌(mUC)的成人患者，這些患者具有易感FGFR3基因改變，其疾病在至少1次既往全身治療后或之后進展。該藥物是一種口服FGFR激酶抑制劑，于2019年獲得FDA加速批準。
注意的是，Balversa是第一個獲得批準的口服FGFR激酶抑制劑，也是第一個也是唯一一個針對轉移性尿路上皮癌且FGFR改變患者的靶向治療藥物。
1月12日，美國FDA已批準默克公司Keytruda(pembrolizumab，可瑞達)聯合放化療(CRT)治療2014年FIGO(國際婦產科聯合會)III期IVA宮頸癌患者。
在美國，Keytruda在宮頸癌方面有2個額外的批準適應癥:
1. 與化療聯合，使用或不使用貝伐單抗，用于治療經FDA批準的檢測確定其腫瘤表達PD-L1(CPS≥1)的持續性、復發性或轉移性宮頸癌患者。
2.作為單藥，用于治療在化療期間或之后出現疾病進展的復發或轉移性宮頸癌患者，經FDA批準的試驗確定其腫瘤表達PD-L1(CPS≥1)。
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