Avanzanite Bioscience 公司是一家商業(yè)階段的專業(yè)制藥公司，專注于治療罕見疾病的藥物。近日，該公司宣布?xì)W洲藥品管理局（EMA）人用藥品委員會(huì)（CHMP）發(fā)表了積極意見，建議批準(zhǔn)AKANTIOR（polihexanide）用于治療12歲以下成人和兒童的棘阿米巴角膜炎（AK）。
該CHMP意見代表了SIFI基于全面數(shù)據(jù)包進(jìn)行的超過15年的研究的高潮，該數(shù)據(jù)包證明了AKANTIOR的質(zhì)量，安全性和有效性。2024年3月，孤兒藥治療棘阿米巴角膜炎（ODAK）關(guān)鍵的135例患者III期研究的結(jié)果被報(bào)道并發(fā)表在《眼科學(xué)》上。
試驗(yàn)顯示，86.7%接受阿坎蒂奧治療的患者治愈，中位治愈時(shí)間為4.1個(gè)月。此外，66.7%接受AKANTIOR治療的患者實(shí)現(xiàn)了全視力恢復(fù)，只有7.5%需要角膜移植。
2023年2月，Avanzanite宣布與總部位于巴黎的專業(yè)制藥公司Advicenne就Sibnayal達(dá)成獨(dú)家經(jīng)銷協(xié)議，該協(xié)議已在歐盟獲得批準(zhǔn)，用于治療患有遠(yuǎn)端腎小管酸中毒（dRTA）的兒童和成人，這是一種罕見的遺傳性或后天性腎臟疾病。
AVANZANITE BIOSCIENCE公司成立于2022年，是一家私人投資的商業(yè)階段專業(yè)制藥公司，專注于治療罕見疾病的藥物。在Avanzanite，我們認(rèn)為所有患者都應(yīng)該從新型孤兒或利基藥物中受益，無論他們住在哪里。我們的愿景是，當(dāng)面對(duì)一種令人衰弱的罕見疾病時(shí)，沒有人會(huì)落后。
我們還相信，那些致力于新型孤兒或利基藥物研究與開發(fā)的人們應(yīng)該見證他們?yōu)橛绊懟颊呱钏龅木薮笈?mdash;—這些英雄的工作不應(yīng)該白費(fèi)。我們通過獲取、許可或分發(fā)經(jīng)批準(zhǔn)的或晚期的罕見疾病藥物，并將其商業(yè)化，即使沒有其他人會(huì)這樣做，也可以實(shí)現(xiàn)這一目標(biāo)。
棘阿米巴角膜炎（AK）是一種罕見的，嚴(yán)重的，進(jìn)行性的寄生性角膜感染，由棘阿米巴（一種自由生活的阿米巴）引起。需要緊急醫(yī)療干預(yù)，因?yàn)檫@種疾病通常會(huì)導(dǎo)致失明和失明。AK通常需要單次或多次角膜移植手術(shù)，移植物存活率相對(duì)較低。
患者報(bào)告難以忍受的疼痛和極端的光敏性，在癥狀消失之前很少工作或過正常生活，給患者留下終身創(chuàng)傷。雖然AK仍然非常罕見，但近年來AK的發(fā)病率迅速增長(zhǎng)。AK主要影響隱形眼鏡佩戴者，占其中失明的50%。
AKANTIOR（polihexanide）是一種抗阿米巴聚合物，已被歐洲藥品管理局和FDA授予AK孤兒藥名稱（ODD）。作用于原生動(dòng)物棘阿米巴的滋養(yǎng)體和囊腫。以獨(dú)特的高0.8 mg/ml劑量強(qiáng)度配制，可通過經(jīng)過驗(yàn)證和標(biāo)準(zhǔn)化的日間方案作為單劑量容器中的單藥滴眼液進(jìn)行給藥。
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