痛風新藥ALN-XDH用于治療痛風的研究性RNAi療法痛風新藥ALN-XDH用于治療痛風的研究性RNAi療法
作者：admin 時間：2022-04-18 16:52
痛風新藥ALN-XDH用于治療痛風的研究性RNAi療法
Alnylam Pharmaceuticals公司宣布，已向美國藥品和保健產品監管機構 (The Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency) 提交臨床試驗授權 (CTA) 申請。MHRA在英國啟動 ALN-XDH 的 1/2 期研究，ALN-XDH 是一種針對黃嘌呤脫氫酶 (XDH) 的研究性 RNAi 療法，用于治療痛風。在獲得 MHRA 批準后，公司計劃于 2022 年初啟動 1/2 期研究。
痛風是一種伴有急性炎癥發作的慢性衰弱疾病，目前痛風的需求還未得到滿足，于是Alnylam將推進ALN-XDH 計劃。我們相信 ALN-XDH 有潛力解決痛風患者未滿足的關鍵需求，通過不頻繁給藥實現有效的降尿酸作用，這可能會導致減少發作和其他疾病表現。
ALN-XDH 是一種針對黃嘌呤脫氫酶 (XDH) 的研究性皮下注射 RNAi 療法，預計用 RNAi 治療劑減少 XDH 會導致有效的尿酸降低，這對于預防痛風相關的發作和控制疾病至關重要。ALN-XDH 采用 Alnylam 的增強穩定性化學加 (ESC+) GalNAc 偶聯技術，可實現皮下給藥，具有更高的選擇性和廣泛的治療指數。
關于痛風：痛風是最常見的炎性關節炎形式，它是由尿酸結晶在關節中積聚引起的，并伴有許多使人衰弱的臨床表現，包括水腫、炎性關節病、疼痛、痛風石、關節破壞，在一些患者中，還有慢性腎病。目前的痛風護理標準有很大的局限性，包括副作用、尿酸水平降低不足、腎結石風險增加、免疫原性和潛在的心血管風險增加。即使在無癥狀期間，許多治療也需要每日口服治療。因此，大多數患者未經治療，無法堅持規定的治療，或未達到目標尿酸水平。
注：藥品如有新包裝，以新包裝為準。以上資訊僅供醫護人員內部討論，不作任何用藥依據，具體用藥指引，請咨詢主治醫師。
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