2022年6月13日，Amylyx Pharmaceuticals公司是加拿大衛(wèi)生部有條件口服固定劑量藥物Albrioza（sodium phenylbutyrate and taurursodiol，苯丁酸鈉和牛磺酸二醇），用于治療肌萎縮側(cè)索硬化癥( ALS )。
批準(zhǔn)是根據(jù)加拿大衛(wèi)生部的符合通知( NOC/c )政策批準(zhǔn)的。 批準(zhǔn)的條件之一是提供正在進(jìn)行的3期PHOENIX試驗(yàn)的數(shù)據(jù)。 其他條件包括額外的計劃和正在進(jìn)行的研究。Amylyx預(yù)計了2024年P(guān)HOENIX考試的第一線結(jié)果。
批準(zhǔn)基于來自CENTAUR的數(shù)據(jù)，這是在137名ALS參與者中進(jìn)行的多中心2期臨床試驗(yàn)，包括6個月的隨機(jī)安慰劑對照期和開放標(biāo)簽長期隨訪期，表明參與者接受治療的時間在24周以內(nèi)，Albrioza肌萎縮側(cè)索硬化功能評定量表-修訂版( ALSFRS-R )平均得分高出2.32分。 CENTAUR的詳細(xì)數(shù)據(jù)發(fā)表在《新英格蘭醫(yī)學(xué)、肌肉與神經(jīng)雜志》和《神經(jīng)病學(xué)、神經(jīng)外科和精神病學(xué)雜志》。
在24周的隨機(jī)階段，ALBRIOZA組和安慰劑組報告的不良事件和停藥率相似； 但ALBRIOZA組胃腸道不適發(fā)生頻率更高(2) 。臨床數(shù)據(jù)顯示，服用Albrioza的肌萎縮側(cè)索硬化癥( ALS )患者與服用安慰劑的人相比，在功能結(jié)果方面具有統(tǒng)計學(xué)意義和臨床意義的優(yōu)勢，可作為獨(dú)立治療或添加到現(xiàn)有肌萎縮側(cè)索硬化癥( ALS )治療中。 這一決定標(biāo)志著Albrioza首次在全球范圍內(nèi)向Amylyx授予上市許可。
此前，Albrioza已接受美國食品和藥物管理局( FDA )的優(yōu)先審查，指定了2022年9月29日的處方藥用戶費(fèi)用法案。 另外，歐洲藥品管理局( EMA )驗(yàn)證公司已提交Albrioza上市許可申請，用于歐洲肌萎縮側(cè)索硬化癥)的治療，目前正在審查中。
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