PDUFA日期：2025年11月30日
FDA已接受口服menin抑制劑Ziftomenib的新藥申請(qǐng)(NDA)的優(yōu)先審查，用于治療伴有核磷蛋白1(NPM1)突變的復(fù)發(fā)或難治性(R/R)急性髓系白血病(AML)成年患者。
該NDA包含來自2期KOMET-001試驗(yàn)（ClinicalTrials.gov注冊(cè)號(hào)：NCT04067336）的數(shù)據(jù)，該試驗(yàn)評(píng)估了Ziftomenib在NPMI突變型R/R AML患者中的療效。研究對(duì)象均接受過大量既往治療，其中33%接受過3線或以上既往治療，59%接受過維奈克拉治療。
結(jié)果顯示，該試驗(yàn)達(dá)到了其主要終點(diǎn)，即完全緩解(CR)及CR加部分血液學(xué)恢復(fù)(CRh)的發(fā)生率為23%。在21例達(dá)到CR/CRh的患者中，13例達(dá)到CR，8例達(dá)到CRh。在預(yù)設(shè)的亞組中（即既往接受過造血干細(xì)胞移植、既往使用過維奈克拉、FLT3/IDH共突變），CR/CRh發(fā)生率相當(dāng)。
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