商品名:Vyjuvek
適應(yīng)癥:營養(yǎng)不良型大皰性表皮松解癥
研發(fā)公司:Krystal Biotech
9月15日,Krystal Biotech宣布美國FDA批準(zhǔn)了局部基因療法Vyjuvek(beremagene geperpavec-svdt)外用凝膠更新標(biāo)簽,用于治療患有VII型膠原蛋白α1鏈(COL7A1)基因突變的營養(yǎng)不良型大皰性表皮松解癥(DEB)的成人和兒童患者的傷口。
Vyjuvek是一種非侵入性、局部用藥、可重復(fù)給藥的基因藥物,旨在直接應(yīng)用于DEB傷口,并遞送兩個(gè)COL7A1基因拷貝。通過為患者皮膚細(xì)胞提供制造正常COL7蛋白的模板,從分子水平治療DEB,從而解決根本的致病機(jī)制。Vyjuvek也已在歐洲和日本獲得批準(zhǔn)。
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