商品名：FORZINITY
適應癥：Barth綜合征
研發公司：Stealth BioTherapeutics Inc.
9月19日，Stealth BioTherapeutics Inc.宣布美國FDA已加速批準FORZINITY（elamipretide HCl，鹽酸依拉米肽）注射劑，用于改善體重至少30公斤(kg)(約66磅)的Barth綜合征成人和兒童患者的肌肉力量。該適應癥的持續獲批可能取決于驗證性試驗對臨床益處的驗證。
根據新聞稿，這是首個、目前唯一獲得FDA批準用于治療Barth綜合征的藥物，也是首個獲批的線粒體靶向治療藥物。
FORZINITY是一種四肽化合物，可以靶向線粒體內膜，改善線粒體功能。它被認為可以穩定心磷脂，一種對于線粒體結構和功能至關重要的磷脂。通過改善線粒體功能，FORZINITY可以減輕Barth綜合征患者的癥狀，提高生活質量。
此外，該藥物目前也正開展用于原發性線粒體肌病和干性年齡相關性黃斑變性的臨床研究。
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